Geeniterapian tiede näyttää vihdoin ikääntyvän, kun tämä voimakas tekniikka saavuttaa pisteensä, jossa se voi auttaa ihmisiä, joilla on vaikeimmin hoidettavia geneettisiä sairauksia. Sen hyväksyminen useiden sairauksien yleislääketieteelliseen käyttöön näyttää olevan välitön. Itse asiassa Euroopan lääkeliitto on jo hyväksynyt ensimmäisen geeniterapialääkkeensä.
Kaikkiin tähänastisiin esimerkkeihin ja kokeisiin liittyy kuitenkin somaattisten solujen hoito. Eli ne muuttavat vain muiden potilaiden solujen genetiikkaa iturata siittiöiden tai munasolujen.
Germline-geeniterapiaongelmat
Geeniterapia sukusoluilla aiheuttaa paljon kiistoja, koska kaikista muutoksista tulee periytyviä (koska jälkeläiset saavat manipuloidun DNA: n). Tämä tekee mahdolliseksi esimerkiksi korjata vain geenipoikkeaman, joka aiheuttaa kuplapojan oireyhtymä potilaalla, mutta myös poistaa vika pysyvästi sen seuraavilla sukupolvilla perhe. Tämä esimerkki on suhteellisen harvinainen geneettinen sairaus, mutta on monia muita, esimerkiksi Huntingtonin tauti tai Duchenne lihasdystrofia, jotka ovat yleisempiä ja jotka teoriassa voitaisiin eliminoida näistä häiriöistä kärsivissä perheissä.
Vaikka sairauden poistaminen kokonaan perheessä on upea etu, huolenaihe on, että jos tapahtuu jotain odottamattomaa (kuten joillekin ihmisille käyttöön otettu leukemia) ensimmäisen ryhmän lapsista, joita hoidettiin immuunipuutosoireyhtymässä geeniterapiamenetelmällä), geneettinen ongelma siirtyy tulevaisuuden syntymättömille lapsille sukupolvien ajan. Huolta geeniterapian sukusolujen virheiden tai sivuvaikutusten levittämisestä tuleville sukupolville on varmasti itsessään tarpeeksi vakava lopettamaan ituradan geeniterapian harkinnan, mutta virheet eivät ole ainoa asia.
Geneettiset parannukset eivät ole nyt huolenaiheita
Toinen huolenaihe on, että tällainen manipulointi voisi avata mahdollisuuden lisätä geenejä tarjoamaan koetut hyödylliset ominaisuudet, kuten lisääntynyt älykkyys, taipumus pituuteen tai jopa erityinen silmä värejä. Moraalinen huoli tämän tekniikan käytöstä geneettisiin parannuksiin ei kuitenkaan ole välitön käytännön kysymys, koska tiede ei ole riittävän luja tarttua genetiikkaan, johon liittyy suurin osa tällaisista monimutkaisista ominaisuuksista, jotta geeniterapialähestymistavat muuttavat kaikkia niistä jopa toteutettavissa tällä hetkellä kohta.
Kiistoja ituradan hoidoista ja tieteellisestä menetelmästä
1990-luvun lopulla käytiin paljon keskustelua ituradan geeniterapian mahdollisuudesta ja siihen liittyvistä eettisistä huolenaiheista. Luonnossa ja. -Lehdessä oli useita tätä aihetta käsitteleviä artikkeleita National Cancer Institute -lehti. American Association for the Advancement of Science jopa järjesti Foorumi ihmisen solulinjoista vuonna 1997, jolloin tieteelliset ja uskonnolliset edustajat näyttivät keskittyvän siihen, mitä pitäisi tai ei pitäisi tehdä, pikemminkin kuin tieteen tosiasiallinen tilanne siinä vaiheessa.
Mielenkiintoista on, että ituradan hoidosta käydään vain vähän keskustelua. Ehkä tragedia Jesse Gelsinger, joka kuoli vakavan allergisen vasteen seurauksena geeniterapiakokeessa Pennsylvanian yliopistossa vuonna 1999, ja odottamattomaan leukemian kehittymiseen pikkulasten kanssa 2000-luvun alkupuolella immuunihäiriöistä hoidetut ovat aiheuttaneet tietynlaista nöyryyttä ja tuottaneet parempaa arvostusta huolellisista kontrolleista ja varovaisista kokeellisista kokeista. menettely.
Nykyinen painopiste näyttää olevan enemmän vakaiden tulosten ja vankkojen menettelytapojen tuottamiseksi kuin toisaalta kirjekuoren työntäminen eteenpäin uusien upeiden parannuskeinojen saavuttamiseksi. Varmasti hämmästyttäviä tuloksia tapahtuu, mutta käytännön ja turvallisten hoitojen tuottamiseksi tarvitaan monia tiukkoja, menetelmällisiä ja usein suunnitelmallisia tieteellisiä tutkimuksia.
Germline-terapioiden tulevaisuuden mahdollisuudet
Kun edistys kentällä kuitenkin etenee ja ihmisen geenimanipulaatio muuttuu vankemmaksi, ennustettavammaksi ja rutiininomaisemmaksi, epäilemättä herää kysymys ituradan hoidoista. Monet piirtävät jo selkeitä jakoja ja ohjeita siitä, mikä on sallittua vai ei. Esimerkiksi katolinen kirkko on julkaissut erityisiä geeniterapian ohjeet se pitää tarkoituksenmukaisena.
Harvat olisivat tarpeeksi hölmöjä harkitsemaan ituradan terapeuttisia kokeita, kun otetaan huomioon nykyinen rajallinen käsityksemme tästä erittäin monimutkaisesta menettelystä. Vaikka Oregonin tutkijat harjoittavat aktiivisesti hyvin erikoistunutta ituradan geeniterapian muotoa, joka vain muuttaa mitokondrioissa olevaa DNA-osastoa. Jopa tämä työ on kuitenkin herättänyt kritiikkiä. Vaikka ymmärrettäisiin paljon paremmin genomiikasta ja geneettisestä manipuloinnista ensimmäisen geeniterapiatestin jälkeen vuonna 1990, ymmärtämisessä on edelleen suuria aukkoja.
On todennäköistä, että lopulta on pakottavia syitä ituradan hoitojen suorittamiseen. Suuntaviivojen luominen siitä, miten geeniterapian tulevia sovelluksia tulisi säännellä, perustuisi kuitenkin vain spekulaatioihin. Voimme vain arvata tulevaisuuden kykyjämme ja tietämystämme. Todellinen tilanne, kun se saapuu, on erilainen ja todennäköisesti muuttaa sekä eettisiä että tieteellisiä näkökulmia.