Kuvittele pystyvän parantamaan mitä tahansa geneettistä sairautta, estämään bakteerit alkaen vastustaa antibiootteja, muuta hyttysiä niin ei voi välittää malariaa, ehkäistä syöpää tai siirtää eläinten elimiä onnistuneesti ihmisiin ilman hyljintää. Näiden tavoitteiden saavuttamiseksi tarvittava molekyylitekniikka ei ole kaukaisessa tulevaisuudessa asetetun tieteiskirjallisuuden romaani. Nämä ovat saavutettavissa olevia tavoitteita, jotka mahdollistaa perhe DNA-sekvenssit nimeltään CRISPR.
CRISPR (lausutaan "crisper") on lyhenne Clustered Regularly Interspaced Short Repeats, ryhmä Bakteereista löytyvät DNA-sekvenssit, jotka toimivat puolustusjärjestelmänä viruksia vastaan, jotka voivat saastuttaa bakteerin. CRISPR: t ovat geneettinen koodi, jonka hajottavat bakteeriin hyökkäävien virusten sekvenssien "välilevyt". Jos bakteerit kohtaavat viruksen uudelleen, CRISPR toimii eräänlaisena muistipankkina, mikä helpottaa solun puolustamista.
Rypäleiden DNA-toistojen löytäminen tapahtui itsenäisesti 1980- ja 1990-luvuilla Japanin, Alankomaiden ja Espanjan tutkijoiden toimesta. Francisco Mojica ja Ruud Jansen ehdottivat lyhennettä CRISPR vuonna 2001 vähentääkseen sekaannusta, joka johtuu siitä, että eri tutkimusryhmät käyttävät erilaisia lyhenteitä tieteellisessä kirjallisuudessa. Mojica oletti, että CRISPR: t olivat eräänlainen bakteeri
saavutettu immuniteetti. Vuonna 2007 Philippe Horvathin johtama ryhmä vahvisti tämän kokeellisesti. Ei kauan ennen kuin tutkijat löysivät tavan manipuloida ja käyttää CRISPR: ää laboratoriossa. Vuonna 2013 Zhang-laboratoriosta julkaistiin ensimmäinen CRISPR-tekniikoiden suunnittelumenetelmä käytettäväksi hiiren ja inhimillisen perimän muokkaamiseen.Pohjimmiltaan luonnossa esiintyvä CRISPR antaa soluille etsintä- ja tuhoamiskyvyn. Bakteereissa CRISPR toimii transkriptoimalla välisekvenssejä, jotka identifioivat kohdeviruksen DNA: n. Yksi solun tuottamista entsyymeistä (esimerkiksi Cas9) sitoutuu sitten kohde-DNA: han ja leikkaa sen, sammuttamalla kohdegeeni ja poistamalla viruksen.
Laboratoriossa Cas9 tai jokin muu entsyymi leikkaa DNA: ta, kun taas CRISPR kertoo sille, mihin leimaa. Sen sijaan, että käyttäisivät virus-allekirjoituksia, tutkijat räätälöivät CRISPR-välikappaleita etsimään kiinnostavia geenejä. Tutkijat ovat modifioineet Cas9: tä ja muita proteiineja, kuten Cpf1, niin että ne voivat joko leikata tai aktivoida geenin. Geenin kytkeminen pois päältä ja päälle on tutkijoiden helpompaa tutkia geenin toimintaa. DNA-sekvenssin leikkaaminen helpottaa sen korvaamista toisella sekvenssillä.
CRISPR ei ole ensimmäinen geeninkäsittelytyökalu molekyylibiologin työkalupakissa. Muihin tekniikoihin geenien muokkaamiseksi sisältyvät sinkkisormenukleaasit (ZFN), transkription aktivaattorin kaltaiset efektorinukleaasit (TALEN) ja suunnitellut meganukleaasit liikkuvista geneettisistä elementeistä. CRISPR on monipuolinen tekniikka, koska se on kustannustehokas, mahdollistaa valtavan määrän kohteita ja voi kohdistaa paikkoihin, joille ei ole pääsy tietyille muille tekniikoille. Tärkein syy siihen on, että sen suunnittelu ja käyttö on uskomattoman helppoa. Tarvitaan vain 20 nukleotidikohdekohta, joka voidaan tehdä rakentamalla oppaan. Mekanismit ja tekniikat ovat niin helppo ymmärtää ja käyttää, niistä on tulossa vakiobiologian perustutkinto-opintoissa.
Tutkijat tekevät CRISPR: n avulla solu- ja eläinmalleja tunnistamaan sairauksia aiheuttavat geenit, kehittämään geeniterapioita ja organisoimaan organismeja, joilla on toivottavia piirteitä.
CRISPR ja muut genominmuokkaustekniikat ovat selvästi kiistanalaisia. Tammikuussa 2017 Yhdysvaltain FDA ehdotti ohjeita näiden tekniikoiden käytön kattamiseksi. Myös muut hallitukset valmistelevat säännöksiä hyötyjen ja riskien tasapainottamiseksi.